FDA 는 척수성 근영양실조를 치료하는 신약을 승인했는데, 치료비는 265,438 달러+0 만 2500 달러였다. 미국의 유명한 노화제약공장은 최근 미국 식품의약감독청 (FDA) 의 승인을 받아 척수성근영양실조 (SMA) 를 치료하는 유전자 요법 졸건 * * * A 를 상장해 2 세 이하의 어린이에게 적용됐다. 이 신약은 척수성 근위축증을 일회성으로 치료하는 세계 최초의 약으로, 한 방만 맞으면 치료를 마칠 수 있다.
이 희귀병 신약의 가격은 6700 만 NT 달러 (265438 달러+0 만 2500 달러) 로 다시 한 번 세계에서 가장 비싼 약의 신기록을 세웠고, 그동안 안과유전자 치료약인 Luxturna 의 기록을 깨뜨렸다. 이 약도 유전자 요법이다. 이 약의 가격은 신태화 265,438 원+0 만 9000 원 (85 만 달러) 이다.
척수성근영양불량증은 척수성근영양불량증 (SMA) 이라고 하는 희귀한 유전병으로, 운동 뉴런의 유전자 돌연변이로 인해 발생한다. 이 유전자는 운동 뉴런 단백질에 존재하며, 이 기능성 단백질은 운동 뉴런에게 매우 중요하며, 운동 뉴런은 온몸의 근육 운동을 통제한다. 기능성 단백질이 없으면 근육 무기력, 고개, 삼키기, 호흡장애 등의 문제가 생길 수 있다. 대부분의 병든 아이들은 호흡부전으로 2 세 전에 사망한다.
척수성 근위축증은 유전성 질환으로 어린이 중 두 번째로 심각한 상염색체 열성 유전병이다. 대만성에서는 SMA 휴대율이 약 2 ~ 4% 로 30 ~ 50 명당 약 1 사람이 운반자이다. 부부 쌍방이 모두 SMA 보균자라면 모든 태아는 남녀를 불문하고 1/4 가 SMA 환자가 될 확률이 있다. 신생아 발병률 약1/6000-1/10000. 대만성에서 매년 19 만 명의 신생아가 있다면, 1 년에 10 여 건의 신생아 사례가 있다.
과거에는, 다른 치료의 비용은 NT 654.38 위안 +2750 만 위안 (400 만 달러) 이 필요했다. Zolgen *** a R&D 가 출시되기 전 FDA 는 2065.438+06 년 9 월 척수성 근위축증 치료제인 Spinraza 를 승인했다. 이것은 반의과뉴클레오티드 (ASO) 가 척수에 주사되는 것이다. 10 년 만성치료 총비용은 약 신태화 1 27 만 5 천 원 (400 만 달러) 으로 환자는 4 개월마다12 차 주사를 받아야 하며 평생 주사가 필요하다. 그렇지 않으면 실패할 것이다. Zolgen *** a 는 새로운 DNA 를 인체에 도입해 잘못된 유전자를 바로잡고 정맥주사 방식을 취하며, 주사를 한 번만 맞으면 됩니다. 예전처럼 잦은 척수천자 주사는 필요 없습니다.
그러나 이 신약에도 부작용이 있다. 대만성은 아직 수입을 승인하지 않았으며, 졸건 * * * A 는 전혀 부작용이 없는 것은 아니다. 부작용은 간 효소 상승과 급성 간 손상으로 인한 구토이다. FDA 는 승인 요구 사항에서 환자에게 발생할 수 있는 부작용에 대해 라벨에 경고해야 한다고 언급했다.
현재 대만성 미국 식품의약감독청은 아직 이 신약의 수입을 승인하지 않았지만, 국내 많은 대형 교육센터 병원은 이미 척수성 근위축증의 유전자 검진을 지원하기 시작했다. 유전으로 인해 이런 비싸고 보기 드문 질병을 차세대에 가져오는 것을 피하기 위함이다.